上海瑞金医院研发罗沙司他造福肾性贫血患者

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人民网上海10月9日电 北京时间10月7日,诺贝尔奖委员会授予William G. Kaelin、Peter J. Ratcliffe、以及Gregg L. Semenza诺贝尔生理学奖或医学奖,以表彰其在阐述细胞感知和适应氧气变化机制中做出的杰出贡献。三位科学家首次发现并完整阐述了缺氧诱导分子(HIF)信号通路在机体应对氧浓度改变中的相关作用机制,为贫血、心血管疾病、黄斑退行性病变以及肿瘤等多种疾病开辟了新的治疗靶点。

这个消息,让上海交通大学附属瑞金医院肾脏内科的微信群里瞬间热闹起来,“正是这三位诺奖获得者20年前所作的基础研究,为我们所做的世界首个低氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂——罗沙思他临床研究,打好了基础!”肾脏内科主任谢静远说。

今年7月25日,《新英格兰医学杂志》(NEJM)刊登了两项由上海瑞金医院肾脏内科陈楠教授团队领衔完成的肾性贫血新药—罗沙司他的临床试验,即是得益于三位科学家的研究基础。该药通过抑制低氧通路中HIF2a脯氨酰羟化酶的活性,减少HIF2a的降解,使HIF2a低氧通路持续活化,促进内源性EPO生成,增强铁利用率,从而改善慢性肾脏病患者贫血。

据悉,陈楠教授团队及全国多中心合作同仁,历经8年,克服重重困难,完成了罗沙司他的II期及III期临床试验,肯定了该药对肾性贫血的疗效,并在中国药监审批改革的大环境下,超越美国、日本和欧洲,成为首个中国率先批准的国际原创新药,造福广大肾性贫血患者。目前,脱胎于此次诺奖研究的新药罗沙司他已经在瑞金医院供相关病人使用,药房也能买到该药。

陈楠教授与William G. Kaelin合影

陈楠教授说,没有三位诺奖得主20年前的基础性研究发现,就没有20年后临床医生沿着这条道路应用于临床的可能,“这是奠基性的工作,很伟大。我们也由此看到基础研究和临床医学就是相辅相成的,从基础研究到临床应用的转化,历时20年,这一完整的过程就是科研人员和医务人员共同造福人类的努力。相信今后转化速度会越来越快,更多更快地把实验室研究变成造福人类的成果。”

在西藏日喀则医院援藏的瑞金医院血液科李啸杨医生提到,西藏有大量高原红细胞增多症病人,该病就是由于高原缺氧环境刺激体内红细胞过度增生,导致血液粘稠、血流瘀滞,甚至血栓栓塞,从而对机体各系统和器官功能产生影响,是世居高原居民或长期移居高原居民中发病率最高、危害最大的慢性高原病。其发病机制就是人体在缺氧状态下,HIF-1基因上调,导致EPO过度分泌,从而引起了红细胞的过度生成。西藏日喀则市人民医院在瑞金医院血液科援藏医生的帮助下,从2017年起进行红细胞单采术治疗高原性红细胞增多症,取得了良好效果。今后,瑞金医院血液科也将进一步在高原红细胞病因治疗上进行探究,同时根据机体对缺氧的反应,在慢性贫血的治疗上引入新的治疗理念。(朱凡 姜泓冰)


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